人工智能（AI）时代，生物大数据在算力、算法的加持下，正将人类健康领域推向一个见微知著、一叶知秋的新境界。今天（9月9日）举行的2024浦江创新论坛“上海国际计算生物学创新论坛”上，围绕“计算生物学赋能生物医药创新”主题，与会嘉宾们分享了“AI+”在生物大数据、制药、复杂疾病中的“催化剂作用”。

药物设计时间减少70%，成功率提升10倍

有数据显示，2018年AI对行业的渗透率不到5%，而到2026年将达到20%。尤其在数据密集的生物医药行业，“拥抱AI”无疑是从实验室、临床，到生产一线都在积极实践的火热探索。

华为云医疗首席科学家乔楠在演讲中提到，华为自2021年发布盘古大模型，面向行业客户提供服务，“基于合作伙伴的数据，我们与客户共同打造基础大模型，完成更多行业场景应用”。乔楠认为，中国原研药力量相对薄弱，AI的介入是系统提升我国制药行业水平、实现“弯道超车”的一个好机会。已有实践表明，AI制药可降低70%药物设计时间，成功率可提升10倍。

在生命健康领域，人工智能为基因组、制药、医疗带来了颠覆性创新。中国医学科学院基于基因AI平台的病原鉴定监控系统对病原体的鉴定速度提升了5倍，节省80%的人力成本；在长海医院，利用生成式AI技术，医生对病人问诊完毕的同时，病历也秒速生成；基于盘古药物大模型，西安交大第一附属医院在极少人力和资金投入的情况下，仅用数周就发现一款超级抗生素。

乔楠表示，大模型未来还将与生物信息学、类器官技术结合，产生更大规模的高通量数据。例如，深圳湾实验室就在打造“BT+大模型”高通量筛选平台，药物筛选成本可下降60%，且预测精准度更高。

手机监测行为异常，AI破局帕金森病诊断

随着深度老龄化时代的来临，阿尔兹海默病、帕金森病等神经退行性疾病给社会和家庭带来了沉重负担，早期识别、诊断和精准干预，是目前应对这些疾病的最佳策略。

然而这对专科医生来说，难度很大。复旦大学附属华山医院神经内科主任王坚介绍，帕金森病细分有十多种，其干预疗法有所不同，精准识别难度非常大。不过，AI将使这种疾病的诊断分析进入全新时代。

首先，AI技术协助医生判读分子影像，可显著提升帕金森疾病的诊断准确率。帕金森疾病患者的多巴胺转运体和葡萄糖代谢网络的分子显像呈现特征性变化，相关致病责任蛋白在脑区异常聚集的部位也不尽相同。王坚说，与AI专家合作，可训练出大模型精准识别特征性变化，提升诊断准确率。

AI还可通过视频的计算机视觉分析，对帕金森病患者进行运动监测。例如，冻结步态是帕金森病的另一特征，基于视频捕捉技术的肢体运动障碍AI分析研究，可对病人的行为模式进行精准判断及定量分析，由此更好预测其病情转归的规律。

“AI还使24小时居家连续监测成为可能，甚至有研究对帕金森病人的呼吸信号进行监测，并从中提取出可以反映疾病严重度的相关特征。”王坚说，目前不仅在AI研究领域，在产业层面也有专业公司应用AI技术对帕金森病的行为学改变进行分析，相关产品已获批医疗器械许可，有望尽快能在医院和居家场景中应用。

王坚透露，华山医院神经内科帕金森病研究团队已上线一款名为“帕为”的App软件，注册使用者已逾2万人，“这是国际运动障碍学会网站上唯一推荐的中文App”。利用这款软件，可对帕金森病患者上传的运动功能视频、语音障碍音频进行AI分析，整合成为帕金森病慢病管理平台的关键部分，从而实现更多数据挖掘，用于真实世界研究。

多维数据探索，求解人体“最复杂疾病”

“目前还没保护心脏的有效药物上市，可能因为心脏真的太复杂了。”匈牙利塞梅维什大学副校长彼得·费迪南迪所在的研究团队在这一领域研究了30多年，但收获有限。在引入AI技术后，他们找到了一系列内源性的小RNA分子，对心脏可以起到保护作用。

匈牙利塞梅维什大学副校长彼得·费迪南迪

为何之前没有发现？费迪南迪解释，这是因为这些小RNA对心脏的保护，是在一个分子网络中进行的，其作用靶点相当复杂，“如果没有AI工具的协助，很难从多组学数据中发现”。现在，费迪南迪团队已在小鼠、大鼠模型中验证了这种小RNA对心脏的保护作用。未来两年，他们将投资数百万欧元，将研究向药物研发方向推进。

目前，他们已拥有专用AI驱动的药物研发工具，可以更高效地寻找靶点、设计mRNA序列，用于心血管、肿瘤等相关适应症的寡核苷酸药物研发。

有着“三磅宇宙”之称的人类大脑，是世界上最复杂的器官，脑疾病几乎全是未解之谜。为此，脑疾病研究已被多国列入脑科学计划，迄今已产生海量数据。

2018年，张江国际脑库建立，这是首个中国人多维度脑科学数据平台。复旦大学类脑智能科学与技术研究院副院长赵兴明介绍，目前张江脑库已拥有国际共享数据52万余例、国内重大脑疾病数据1.5万例，已鉴定出71个脑细胞亚型，涵盖15个发育阶段和63个脑区。

“通过AI数据挖掘，我们发现不少脑疾病药物靶点富集在小肠，这将为未来新药开发、构建共病网络提供证据。”赵兴明透露，他们还发现神经疾病与内分泌疾病、精神疾病与肠胃疾病之间均有很强的并发现象。

作者：许琦敏

文：许琦敏 图：袁婧/摄 编辑：许琦敏 责任编辑：任荃

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